前，2020 年諾貝爾化學獎得主 Jennifer Doudna 在 Learn Serve Lead 2021 上分享了對基因編輯的臨床潛力、公平的重要性以及 CRISPR 如何幫助對抗未來的流行病的見解。

Learn Serve Lead 是 AAMC 學習和社交活動的論壇，教育工作者、學生、研究人員、臨床醫(yī)生、管理人員和衛(wèi)生系統(tǒng)領導人都可以在這里建立專業(yè)聯(lián)系、擴大合作并參與討論。AAMC 成立于 1876 年，總部位于華盛頓特區(qū)，是一個非營利性協(xié)會，致力于通過醫(yī)學教育、醫(yī)療保健、醫(yī)學研究和社區(qū)合作來改變?nèi)祟惤】怠?/span>

論壇上，Doudna 分享道，“看到 CRISPR 在世界各地的實驗室發(fā)展如此之快，真是非同尋常。目前在臨床上，CRISPR 主要用來治療鐮狀細胞病、先天性失明和癌癥等疾病，在接下來的二十年內(nèi)，CRISPR 甚至可以用于治療更常見的疾病，例如癡呆癥和心血管疾病，并增強對可能導致未來大流行的病原體的免疫力?！?/span>

但 Doudna 也表示，“與任何新技術一樣，CRISPR 也有風險，面臨一些挑戰(zhàn)?！?/span>

這些挑戰(zhàn)包括確保對 CRISPR 的使用有國際公認的法規(guī) —— 如何處理創(chuàng)造 “設計嬰兒” 的想法，以及需要確保全球所有社會經(jīng)濟群體的人都能負擔得起由此產(chǎn)生的治療費用。

“確保每個需要的人可以從這項技術中受益，是我非常致力的事情，在科學領域取得進步的一個重要關鍵是協(xié)同合作，尤其是讓來自不同背景的人加入實驗室，指導下一代科學家也是我最重要的職責之一。”Doudna 說道。

AAMCNews：你是如何調(diào)整自己的工作以應對大流行的？

Doudna：由于被禁止進入實驗室，所以我們決定通過建立臨床檢測實驗室機構和努力開發(fā)新型 COVID 診斷方法來應對大流行，我們在校園內(nèi)運行了一個 CLIA（臨床實驗室改進修正案）認證的實驗室，每周為大學社區(qū)以及舊金山和東灣地區(qū)的一些醫(yī)療保健合作伙伴進行大約 15,000-20,000 次 COVID-19 測試，我們還與醫(yī)療保健合作伙伴共同開發(fā)基于 CRISPR 的診斷方法，目前我們開發(fā)的三種新型診斷化學方法都依賴于 CRISPR 技術，希望其中的一個或多個可以申請即時檢測。

AAMCNews：CRISPR 具有如此多的研究意義，目前為止，你認為它最吸引人的用途是什么？

Doudna：CRISPR 技術進入臨床的速度非常快，不到 10 年，該技術已經(jīng)進入了針對肝臟、眼睛和血液疾病等多種不同類型疾病的 1 期試驗，未來 5 到 10 年內(nèi)，我們希望獲得批準的療法可以從根本上糾正 DNA 中的致病突變，我們不是在減輕疾病帶來的后果，而是試圖預防或治愈疾病，這樣患者以后就不用面對遺傳病帶來的后果。

AAMCNews：CRISPR 技術發(fā)展如此迅速是你預料到嗎？你對醫(yī)學未來的長期希望是什么？尤其是在遺傳疾病方面。

Doudna：看到技術進步如此之快真的很棒，但我無法預測。該技術在實驗室中效果很好，這并不一定說明它在人體中的有效性、安全性?，F(xiàn)在看來，在未來我們將可使用 CRISPR 來治愈遺傳疾病，但問題是：誰可以使用它？誰負擔得起這些治療？這非常重要。

AAMCNews：你之前公開談到基因編輯的潛在倫理影響以及未來如何利用它，你有何擔憂？你認為科學界和整個社會應該如何確保這項技術不被濫用？

Doudna：首先對技術的使用保持透明度至關重要，這也是我在過去幾年中參與有關該主題的本地組織和國際會議的原因之一，其次我認為邀請科學界和其他利益相關者共同思考未來如何使用這項技術非常重要，這是我們擁有的非凡機會，但它也伴隨著很多責任。

AAMCNews：你之前談到高中時曾看到一位女性科學家，為什么你認為這對你后來走上科研道路很重要？

Doudna：在我成長的過程中，科學家的印象是像愛因斯坦的經(jīng)典照片或者身穿實驗室外套、戴著黑框眼鏡、頭發(fā)亂糟糟的老年白人男性，那是媒體對科學家的諷刺，但我沒有意識到這一點，已經(jīng)將其內(nèi)化為科學家的樣子。高中，我就意識到對數(shù)學、化學和生物學感興趣，然后有機會看到一位恰好從事癌癥生物學研究的女性科學家的精彩演講，當我看到那個演講時，我仍然記得我的感受 —— 這就是我想做的，我想成為她。

AAMCNews：還需要做什么改變才能讓女性更容易接觸到科學，讓她們從事這個職業(yè)？

Doudna：我認為在科學上擁有多樣性是非常重要的。比較關鍵的是在早期教育階段讓學生有機會在實驗室工作或了解不同類型科學家正在進行的研究，孩子們是天生的科學家，他們對世界很好奇，會提出‘為什么我們那樣做？’、‘為什么我們的世界會這樣運作？’這種類型的問題，因此找到鼓勵這種天生好奇心的方法非常重要。

AAMCNews：你認為學術醫(yī)學界目前面臨的最緊迫問題是什么，你想向其領導者傳達什么信息？

Doudna：鑒于當前大流行的挑戰(zhàn)以及科學已經(jīng)取得的成就，讓科學家繼續(xù)合作以適應當前形勢至關重要。我認為當前的挑戰(zhàn)在于需要在好奇心驅(qū)動的科學和應用科學之間取得平衡，并想辦法如何快速將這些想法和發(fā)現(xiàn)應用于現(xiàn)實世界。

參考文獻：https://www.aamc.org/news-insights/making-science-serve-humanity-jennifer-doudna-phd-says-crispr-gene-editing-technology-should-be