近日，由 George Church 創(chuàng)辦的細胞療法公司 GC Therapeutics（以下簡稱 “GCTx”） 宣布完成 6500 萬美元 A 輪融資，用于開發(fā)“即插即用”的細胞編程平臺。

本輪融資由 Cormorant Asset Management 領(lǐng)投，其他參投方包括 Mubadala Capital 和 Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health 等。根據(jù)新聞稿，自 2019 年成立以來，該公司籌集的總資本已達到 7500 萬美元。

GCTx 的誘導多能干細胞編程平臺 TFome? 由哈佛醫(yī)學院和 Wyss 研究所的 George Church 團隊發(fā)明和開發(fā)，旨在通過加速生產(chǎn)和提高細胞療法的質(zhì)量，幫助簡化復雜、易出錯且成本高昂的細胞療法開發(fā)過程。

iPSC 分化為不同細胞類型取決于各種信號通路，這些通路最終會匯聚到轉(zhuǎn)錄因子上，轉(zhuǎn)錄因子控制著細胞中活躍的基因組。細胞命運由特定轉(zhuǎn)錄因子的協(xié)同作用決定。

TFome 平臺的強大之處在于它能夠利用轉(zhuǎn)錄因子，即調(diào)節(jié)基因表達和決定細胞命運的蛋白質(zhì)。通過精確控制這些因素，該平臺可以高效且可擴展地引導干細胞分化為任何所需的細胞類型。

GCTx 建立了世界上第一個完整的人類轉(zhuǎn)錄因子集合。通過整合基因組規(guī)模實驗測試和強大的下一代機器學習的復雜多維篩選模式，TFome 可以識別完全優(yōu)化的轉(zhuǎn)錄因子組合，可在短短 4 天內(nèi)將 iPSC 高效分化為各種功能性細胞類型，效率超過 90%。該公司聲稱，與傳統(tǒng)方法相比，TFome 有可能將細胞療法開發(fā)所需的時間縮短 100 倍，同時還能提高所得細胞的效力、效率和質(zhì)量。該公司旨在利用該平臺開發(fā)“現(xiàn)成的”基于 iPSC 的藥物，這些藥物可以快速生產(chǎn)，而且成本低于目前的替代品。

GCTx 表示，TFome 已在實驗室和動物研究中得到驗證，并已證明能夠生成該公司所謂的 “超級細胞” ——專為特定治療應用而定制的工程細胞。

超級細胞的設計方式有兩種。第一種方式是改進細胞已有的功能；第二種方式是引入細胞通常不具備的新功能。首席執(zhí)行官 Parastoo Khoshakhlagh 表示，超級細胞的最終目標是提高效力，從而減少患者需要移植的細胞數(shù)量。

雖然目前尚未透露具體適應癥，但該公司表示，潛在的關(guān)注領(lǐng)域可能包括胃腸道、神經(jīng)系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病。

Khoshakhlagh 還表示，該平臺的多功能性和效率使 GCTx 能夠構(gòu)建豐富的細胞類型庫，從而讓這家生物技術(shù)公司能夠解鎖戰(zhàn)略業(yè)務發(fā)展機會。她表示，該公司愿意與生物技術(shù)和制藥公司建立“選擇性合作伙伴關(guān)系”，以加速某些項目進入臨床階段。

參考鏈接：

https://otd.harvard.edu/news/gc-therapeutics-launches-to-scale-and-unlock-the-next-generation-of-cell-therapy/